Familie Kruip und Infos zur Mukoviszidose

Sie sind hier:  Startseite > Big CF-Pharma > Orkambi > Studienerfahrung
Seitenanfang

Hier schildert (Ende 2019) ein Erwachsener mit Mukoviszidose rückblickend seine Erfahrungen mit der Orkambi-Studie (Klinische Studie von Vertex Pharmaceuticals Incorporated für die Wirkstoffkombination VX-809 und VX-770, auch bekannt als Lumacaftor und Ivacaftor):

“Im April 2012 erklärte ich mich bereit, nach Aufklärung meines behandelnden Arztes, an der Studie zur Feststellung der Sicherheit und Verträglichkeit der o.g. Medikamente teilzunehmen.

Im Zeitraum bis August 2013 hatte ich keinerlei Nebenwirkungen oder Verbesserungen durch die Studienmedikamente, was mich davon ausgehen lässt, in der Placebo Gruppe gewesen zu sein.

Im August 2013 wechselte ich, nach einem weiteren Aufklärungsgespräch durch den Studienarzt in die Phase III der Studie. Nun benannte man die Medikamente als Lumacaftor und Ivacaftor, die man in einer Kombinationstherapie testen wollte.

Die regelmäßige Einnahme des Medikamentes ließ sich unkompliziert in den Tagesablauf integrieren. Mit Beginn der Einnahme wurden erste körperliche Nebenwirkungen spürbar. Diese waren weniger durch eine verbesserte Atmung auffällig sondern mehr durch ein Druckgefühl auf der Brust. Vergleichbar mit dem Aufliegen eines Gewichtes (5kg-10kg), je nach Aktivität, war dies mehr oder weniger intensiv. Nach Rücksprache mit den Studienärzten war dies aber eine „normale Reaktion“ auf das Medikament.

Im Laufe des weiteren Verlaufes der Studie stellte sich nach etwa zweimonatiger Einnahme erhöhter Appetit ein, was ich aufgrund von damit verbundener Gewichtszunahme als sehr positiv empfand. Nach etwa einem weiteren Monat ebbte der Appetit jedoch wieder ab und es stellten sich Bauchschmerzen ein, diese waren zu Beginn noch unregelmäßig.

Im März 2014 wechselte ich in die Rollover-Studie der Phase III. Nach einem weiteren Aufklärungsgespräch durch den Studienarzt, wurden die neuen Medikamente ausgehändigt und weitere Beobachtungs- und Testtermine besprochen.

Mit weiterer Einnahme der Medikamente wurden die Bauchschmerzen dauerhafter, es stellten sich massive Darmkrämpfe und Durchfälle ein, die zum Teil so heftig waren, dass ich aus dem Tiefschlaf erwachte. Im Zuge dessen erhöhte sich auch der tägliche Stuhlgang, dieser wurde meist von heftigen Krämpfen begleitet. Der Stuhlgang war nun bis zu 10mal täglich und entsprechend anstrengend für den Körper und die Psyche.

Zu den Beobachtungsterminen gab ich selbstverständlich die Beschwerden an, die nun auch massive Auswirkungen auf meinen Tagesablauf nahmen. Durch Ernährungsberatung, Stuhlproben, Sonographie sowie Magen- und Darmspiegelung versuchte man herauszufinden, ob es einen Grund für derartige Beschwerden gibt. In einem Auswertungsgespräch mit dem durchführenden Arzt der die Spiegelungen durchführte, erfuhr ich das mein Darm so gereizt sei das sich dieser verändert habe: Ganze Sektionen des Darms waren so aufgebläht, dass dieser im inneren einfach glatte Darmwände aufwies.

Ende August 2015 endete die Studie. Wäre Sie länger gegangen hätte ich Sie definitiv abgebrochen. Die aus der Studie resultierenden Darmprobleme begleiten mich bis heute. Auch wenn sich nach und nach wieder eine Verbesserung eingestellt hat, vertrage ich bestimmte Nahrungsmittel nur noch eingeschränkt oder gar nicht. Zum Beispiel Zwiebeln, scharfe Soßen oder Gewürze.
 Hier stellen sich sehr zeitnah Durchfall und Darmkrämpfe ein.

Fazit: Die Betreuung durch die Studienärzte war hochprofessionell und sehr patientenorientiert. Auch wenn Vertex Fahrtkosten, Verpflegung und Unterbringung im Zusammenhang mit der Studie zahlte und mir dadurch keine Kosten für die Studie entstanden sind, bleibt ein fader Beigeschmack.

In den Verträgen wurde zwar einiges zum Thema Datenschutz erläutert, wie weit aber deutsches Recht in Irland bzw. Amerika gilt, wo die Daten im Rahmen der Studienauswertung geschickt wurden, bleibt fraglich.

Es gab Informationsveranstaltungen von Vertex für die Studienärzte zum Ist-stand der laufenden Studie, diese waren aber wohl eher Verkaufsorientiert und schön gerechnet.

Zum Ende der Studie bot man mir die Medikamente zur dauerhaften Therapie an, welche ich dankend ablehnte.“

« vorige Seite Seitenanfang nächste Seite »
Seitenanfang

News01

Nachrichten


Foto: Ethikrat Stephan Kruip am RednerpultStephan wurde 2016 in den 26-köpfigen Deutschen Ethikrat berufen (hier sein kurzes Vorstellungsvideo). 2018 hielt er Vorträge über Ethische Probleme von Menschen mit seltenen Erkrankungen und über Menschenwürde und Keimbahntherapie. Zum Weiterlesen: Infobrief des Deutschen Ethikrats. Seit der Wiederberufung 2020 beschäftigen wir uns vor allem mit der Corona-Pandemie, z.B. die Impf-Reihenfolge und besondere Regeln für Geimpfte? 


IMPRESSUM findet sich unter Impressum

News02

zuletzt ergänzte Artikel:


Mukoviszidose im Embryo reparieren? Mit sog. Genscheren wie Crispr-Cas9 können auch die Gene der menschlichen Keimbahn - z.B. in Samenzellen, Eizellen oder Embryonen - verändert werden. Aber darf der Mensch sich selbst verändern? Lesen Sie hier weiter...


Menschen mit seltenen Erkrankungen schützen: Deutscher Ethikrat fordert gerechtere Versorgung. In seiner im November 2018 veröffentlichten Ad-hoc-Empfehlung fordert der Deutsche Ethikrat eine Reihe von Maßnahmen zum Schutz vor unzureichender Versorgung der Betroffenen. Lesen Sie hier weiter...


Widerspruchslösung bei der Organspende? Rund 10.000 Menschen in Deutschland warten auf ein Spenderorgan. Im September 2018 hat Bundesgesundheitsminister Jens Spahn  eine Debatte zur Widerspruchslösung angestoßen. Zu den Hintergründen lesen Sie hier.


FAQ zur Corona-Pandemie: Mein Widerspruch gegen Falschmeldungen, Fake-News, Verschwörungstheorien - statt dessen vertrauenswürdige Quellen. Weiterlesen...


Was ist ein fairer Preis für Kaftrio? Der neue Modulator kostet ca. 275.000 € pro Jahr, das entspricht pro Monat neuen Mittelklasse-PKW. Was wäre ein fairer Preis für dieses hochpotente Medikament? Lesen Sie hier den gesamten Artikel.


Weitergabe gebrauchter Arzneimittel: Risiken und rechtlicher Graubereich. Neulich in einer CF-Facebook-Gruppe: „Wir haben 2x Orkambi über und wollten fragen, of es jemand geschenkt haben möchte?“ Was Sie über die Weitergabe von gebrauchten Medikamenten wissen müssen. Weiterlesen...


Das Ziel der Darmspiegelung ist es, Polypen (d.h. Wucherungen, die krebsartig werden können) zu identifizieren und zu entfernen. Für Mukoviszidose-Patienten ist eine gute Vorbereitung für eine effektive Koloskopie unerlässlich. Weiterlesen...


Stephan´s Großvater Dr. Martin Hebel: Er war Bürgermeister in Hechendorf nach dem Zusammenbruch 1945. Lesen Sie hier seine Aufzeichnungen aus einer schweren Zeit


Kein Dammbruch bei der PID: Ein Bericht des Deutschen Bundestages war Anlass, Bilanz zu ziehen: Wie hat sich das PID-Gesetz ausgewirkt?


Große Ambulanzen bevorzugt? Immer wieder wird die These vertreten, große Ambulanzen seien den kleineren in Behandlungsqualität und Outcome überlegen. Stimmt das denn?


neue Rubrik:

Ethik und Mukoviszidose: PID, Screening, Xenotransplantation, Pflicht der Eltern zur Therapietreue

Zitat des Monats

"Das Problem ist, wir suchen jemanden, mit dem wir zusammen alt werden, während das Geheimnis darin besteht, jemanden zu finden, mit dem man ein Kind bleiben kann!"
Charles Bukowski

hier gehts zum Archiv...

Seitenanfang
Seitenanfang

Powered by CMSimple | Template: ge-webdesign.de | Login